CRISPR-технология: победить ВИЧ и генетические болезни

Как многие выдающиеся открытия, технологию «редактирования» генома под грандиозные планы по совершенствованию мира специально никто не придумывал. На протяжении нескольких лет разные группы ученых обнаруживали некий защитный механизм, который помогает выживать бактериальным клеткам. Чем больше его исследовали, тем становилось понятнее, что он может быть полезен и нам.

Даже самые маленькие организмы, состоящие из всего одной клетки, атакуют вирусы – бактериофаги. Человеку они не страшны, а вот для бактерии – это верная смерть. Попадая внутрь бактериальной клетки, бактериофаг встраивается в ее ДНК, которая начинает воспроизводить генетический код вируса. Таким образом, он размножается, а бактерия погибает.

Для защиты в процессе эволюции в ДНК бактерий появились участки с легко узнаваемыми повторяющимися последовательностями – крисперами (аббревиатура CRISPR расшифровывается как clustered regularly interspaceds hort palindromic repeats — короткие палиндромные повторы, регулярно расположенные группами). На криспах бактерия синтезирует молекулярную РНК, которая связывается с вирусными участками, а ферментный белок каспаза (Cas9) потом «узнает» эти чужеродные фрагменты и разрушает.  ДНК опять как новая – бактерия в безопасности.

В процессе лабораторных исследований стало понятно, что такой механизм «редактирования» генома может быть полезен и сложным многоклеточным организмам, например, человеку.

Перспективы и этическая дилемма

Ученые хотят направить защитный механизм бактерий против них самих. Растущая устойчивость микроорганизмов к антибиотикам – сверхактуальная медицинская проблема. Разработка новых лекарств требует больших денег и времени, поэтому исследователи решили подойти к вопросу с другой стороны – научить CRISPR уничтожать определенные виды бактерий и вирусов. Недавно нас порадовали новостью, что в лабораторных условиях удалось полностью уничтожить ВИЧ в клетках подопытных мышей.

Другое перспективное направление – лечение болезней, вызванных сбоем нашего собственного организма. Если болезнь вызвана поломкой в генетическом коде, почему бы не вырезать поврежденный участок и не синтезировать на его месте новый здоровый? Сегодня известно около шести тысяч «простых» генетических заболеваний, вызванных поломкой в каком-то одном гене. Например, гемофилия, лейкемия, муковисцидоз. Тут все относительно просто, ведь корректировать нужно строго определенное место ДНК. Но множество генетических, в том числе наследственных, заболеваний возникает из-за поломок сразу в нескольких генах, тут придется «учить» технологию находить их. Также есть исследования по лечению некоторых видов рака.

В конце ноября 2018 года MIT Technology Review сообщил, что в Китае родилась пара близнецов, которые на этапе эмбрионального развития прошли процедуру редактирования генома технологией CRISPR. Результатом стал иммунитет к ВИЧ. Казалось бы, потрясающая новость, но общество разразилось спорами об этичности подобного вмешательства, тем более эти действия никак не регулируются законодательством – раньше просто не было таких технических возможностей, поэтому и законы под них не писали. То, что описывалось в научно-фантастических историях, вдруг появилось в разделе «Новости», и человечество замерло в нерешительности. Ведь редактирование генома потенциально может использоваться не только для предупреждения и лечения заболеваний, но и для усовершенствования человеческого организма, создания его лучшей версии. А мы все помним, что это стремление ничем хорошим никогда не заканчивалось.

На сегодняшний день, CRISPR-технология еще не вышла за пределы научно-исследовательских центров, обывателям в ближайшие время она точно не будет доступна. Так что пока ученые разрабатывают методики и открывают новые возможности их применения, у государств есть время подготовить законодательную базу, а у нас – привыкнуть к мысли, что, возможно, человечество сделало еще один шаг на пути к продуктивному долголетию.

Подписывайся на нашу страничку в Instagram и не пропускай самые полезные материалы от Beauty HUB!